Nur durch exzellente Forschung ist es möglich, das Schicksal der „Waisen der Medizin“ zu wenden und neue Therapien für seltene und häufige Erkrankungen zu entwickeln.
Unterstützt wird die gemeinnützige Stiftung in ihrer Arbeit durch das Institut für Humangenetik und Essener Zentrum für Seltene Erkrankungen des Universitätsklinikums Essen.